UE – Des médicaments issus de chèvres transgéniques refusés puis autorisés

Par Christophe NOISETTE

Publié le 28/07/2006

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Nommé Atryn, ce médicament mis au point par GTC Biotherapeutics [1], est commercialisé par Genzyme Europe [2].

Classiquement, l’antithrombine alfa est une protéine extraite du plasma humain.

Démarrée en janvier 2004, la procédure d’autorisation s’est d’abord conclue par une réponse négative en février 2006 de l’Agence européenne du médicament (European Medicines Agency, EMEA).

Le refus de la mise sur le marché par le Comité pour les produits médicaux à usage humain (CHMP), un des comités de l’EMEA, a été justifié par le manque de validité des études produites par l’entreprise, dû au nombre trop restreint de patients traités et au processus de production du médicament utilisé dans l’étude, qui n’est pas exactement le même que celui qui serait diffusé (ajout d’une étape de filtration).

Les résultats des essais cliniques montraient chez les patients des saignements, des maux de tête, de l’hypotension, des nausées et fièvres. Les scientifiques notaient aussi qu’une réponse immunitaire peut avoir lieu contre une forme alfa de l’antithrombine et des résidus de protéines de chèvres.

Lors de la réévaluation du dossier quelques mois plus tard, une présentation orale par le pétitionnaire de nouvelles données cliniques a conduit à un avis positif malgré ces observations, le pétitionnaire s’engageant à surveiller ces points. L’entreprise a par ailleurs justifié qu’aucune consultation d’utilisateurs de ce médicament n’avait été effectuée car “la population cible est restreinte et que son utilisation se fera en milieu hospitalier”. Au final, l’avis du comité est d’accorder une autorisation avec restriction comme pour les femmes enceintes [3].

La déficience antithrombotique affecte une personne sur 3 000 à 5 000.