FRANCE – Echec dans une thérapie génique

A l’hôpital Necker, le traitement par thérapie génique des 10 patients atteints de déficience immunitaire a dû être arrêté, un des dix patients ayant développé une leucémie. Le traitement avait commencé en 2000. Le principe de ce traitement était d’introduire dans des cellules de moelle épinière une copie saine du gène malade à l’aide d’un vecteur viral, tout cela ex vivo, c’est-à-dire hors du corps du patient (cf. Inf’OGM n°19). Les cellules transformées étaient ensuite réintroduites dans le corps du patient. Courant août 2002, un patient a développé une leucémie, c’est-à-dire une prolifération excessive de cellules liée à une expression aberrante d’un gène du chromosome 11. Cette expression aberrante était due à l’insertion accidentelle du vecteur viral dans ce gène du chromosome 11. Tous les programmes de thérapie génique utilisant cette technique ont donc été suspendus.