ETATS-UNIS – Risque de la thérapie génique

Des scientifiques du laboratoire de génétique de l’Institut Salk d’Etudes Biologiques en Californie ont montré qu’une thérapie génique peut être la cause de développement de tumeurs leucémiques [1]. Des patients souffrant d’une déficience immunitaire et ayant été traités par thérapie génique, avaient développé des leucémies. Travaillant sur la souris, les chercheurs ont montré que le gène inséré lors de la thérapie génique est la cause de ces leucémies. Précisant que l’insertion du gène dans le génome humain n’est pas le phénomène provoquant un dysfonctionnement génétique conduisant à la leucémie (hypothèse formulée à propos des “bébés-bulles” traités en France), les scientifiques émettent l’hypothèse d’un mauvais fonctionnement de la protéine issue du transgène. Plus fondamentalement, ils indiquent que les expériences en amont d’essais cliniques sur malades, incluant l’utilisation de transgènes, doivent inclure des études sur le long terme, la maladie chez les patients étant apparue vers 2-3 ans et la souris développant ce phénomène au bout de six mois. Les études précliniques sur souris n’avaient pas excédé six mois jusqu’ici.