Thérapie génique

Dans le domaine des biotechnologies, les nanoparticules sont surtout utilisées comme vecteurs. Elles ont pour mission de permettre à de grosses molécules de pénétrer dans les cellules où les modifications génétiques doivent être faites. Développé récemment, ce domaine répond aux même logiques économiques que celui des autres biotechnologies : recherche publique pour les notions fondamentales, création de startups et brevets pour la privatisation du développement commercial. Exemple d’un acteur du domaine.

En novembre 2023, l’Agence de réglementation des médicaments du Royaume-Uni annonçait avoir accordé, pour la première fois dans le monde, une autorisation de mise sur le marché conditionnelle pour un médicament utilisant l’outil technologique Crispr/Cas. La FDA (Food and Drug Administration) aux États-Unis et l’EMA (Agence européenne des médicaments) lui ont emboîté le pas, en décembre 2023, en approuvant à leur tour ce médicament nommé « Casgevy ». L’annonce n’est pas anodine car cet outil Crispr/Cas est une des « innovations » au cœur des débats actuels en Europe sur les « nouveaux » OGM.