ETATS-UNIS – Thérapie génique transgénique

L’hormone neurotrophine NGF intéresse beaucoup les scientifiques dans le cadre des maladies neurodégénératives, mais son administration reste problématique : trop grosse pour atteindre sa cible via la circulation sanguine, l’hormone est très mal tolérée quand on l’injecte directement dans le cerveau. M. Tuszynski et ses collègues de l’Université de Californie à San Diego ont modifié génétiquement des fibroblastes de peau de patients Alzheimer de manière à ce qu’ils expriment le facteur NGF. Les cellules transformées ont ensuite été implantées au niveau des lésions cérébrales des malades, placés sous anesthésie générale. Après 22 mois, aucun effet secondaire grave n’a été observé. Au contraire, les chercheurs ont mis en évidence un ralentissement du déclin cognitif (de 36 à 51% selon les cas) et une activité métabolique accrue des zones traitées. Ces résultats doivent être considérés avec prudence étant donné le faible nombre de sujets traités (8 au total) et la lourdeur de la procédure chirurgicale. Une équipe du Rush University Medical Center (Illinois) expérimente en ce moment la possibilité d’apporter NGF par le biais d’un vecteur viral qui, selon des tests sur l’animal, conduirait à une meilleure pénétration et à une plus grande production de NGF.